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04.02.2023 - 16:34

BUSINESS WIRE: Amerikanische Arzneimittelbehörde FDA genehmigt TAKHZYRO® (Lanadelumab-flyo) von Takeda zur Verhinderung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Kindern im Alter ab 2 Jahren

MITTEILUNG UEBERMITTELT VON BUSINESS WIRE. FUER DEN INHALT IST ALLEIN DAS BERICHTENDE UNTERNEHMEN VERANTWORTLICH.

  • TAKHZYRO ist die erste und einzige in den USA zugelassene Prophylaxe für Kinder mit HAE im Alter von 2 bis <6 Jahren1-4
  • Die Zulassung basiert auf der Extrapolation von Wirksamkeitsdaten aus der Phase-3-Studie HELP mit zusätzlichen Daten aus der Phase-3-Studie SPRING bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren1
  • HAE, eine seltene, schwächende und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, verursacht unvorhersehbare und schwerwiegende Angioödem-Attacken, die bereits im frühen Kindesalter auftreten können5,6

OSAKA (Japan) und CAMBRIDGE (Massachusetts, USA) --(BUSINESS WIRE)-- 04.02.2023 --

Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) den ergänzenden Zulassungsantrag für Biologika (sBLA) für die erweiterte Anwendung von TAKHZYRO® (Lanadelumab-flyo) zur Prophylaxe von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren genehmigt hat.1 Vor der heutigen Zulassung bestand die einzige zugelassene, routinemäßige Prophylaxe für Kinder im Alter von 6 bis <12 Jahren in einer Dosierung alle drei bis vier Tage. Für Kinder mit HAE im Alter von 2 bis <6 Jahren gab es bisher keine zugelassene Prophylaxe, daher ist TAKHZYRO die erste vorbeugende Behandlung für diese Altersgruppe.1-5 Die empfohlene Dosis ist eine 150 mg/1 ml Lösung in einer Einzeldosis-Fertigspritze alle vier Wochen bei Patienten im Alter von 2 bis <6 Jahren und alle zwei Wochen bei Patienten im Alter von 6 bis <12 Jahren.1

HAE-Attacken können zu schweren und beeinträchtigenden Schwellungen in Bauch, Gesicht, Füßen, Genitalien, Händen und Hals führen.5,7 Über ein potenziell tödliches Angioödem der oberen Atemwege wurde bei Patienten im Alter von 3 Jahren berichtet.6 Laut einer Umfrage aus dem Jahr 2017 (N=445) erfolgte die HAE-Diagnose im Durchschnitt 8,4 Jahre nach Auftreten der Symptome.8 In dieser Studie mit HAE-Patienten litten 50 % der Befragten unter Angstzuständen, 34 % hatten Schwierigkeiten mit sozialen Aktivitäten, und 58 % berichteten, dass die Symptome das berufliche Fortkommen negativ beeinflussten.8

"Die heutige Zulassung von TAKHZYRO für junge pädiatrische Patienten ab zwei Jahren ist eine willkommene und wichtige Ergänzung der Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit HAE", sagte Anthony Castaldo, Präsident und CEO der U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA).

Die sBLA-Zulassung stützt sich auf die Extrapolation von Wirksamkeitsdaten aus der HELP-Studie, einer Phase-3-Studie mit Patienten im Alter von 12 bis <18 Jahren, auf zusätzliche pharmakokinetische Analysen, die eine ähnliche Medikamentenexposition bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten zeigen, sowie auf Sicherheits- und pharmakodynamische Daten aus der SPRING-Studie, einer offenen Phase-3-Studie mit 21 HAE-Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren.1 Die primären Ziele der SPRING-Studie waren die Sicherheit und Pharmakokinetik von TAKHZYRO.9 Die häufigsten, therapiebedingten Nebenwirkungen in der Studie waren Schmerzen an der Einstichstelle (29 %), Erytheme an der Einstichstelle (14 %), Schwellungen an der Einstichstelle (5 %), Schmerzen an der Verabreichungsstelle (5 %) und Reaktionen an der Einstichstelle (5 %).9 Als sekundäres Ziel wurde die Verhinderung von HAE-Attacken gemessen.9 TAKHZYRO reduzierte die Häufigkeit der HAE-Attacken bei pädiatrischen Patienten um durchschnittlich 94,8 % im Vergleich zum Ausgangswert, von 1,84 Attacken pro Monat auf 0,08 Attacken während des 52-wöchigen Behandlungszeitraums (N=21).9 Die Mehrheit der Patienten (76,2 %, n=16) war frei von Attacken bei durchschnittlich 99,5 % anfallsfreien Tagen.9 Diese Ergebnisse zur Wirksamkeit stammen aus einer offenen, nicht kontrollierten Studie, die nicht für statistische Hypothesentests ausgelegt war. Weitere, bestätigende Studien sind erforderlich, um aus diesen Daten Schlussfolgerungen zu ziehen.

"Die heutige Zulassung der erweiterten Indikation von TAKHZYRO stellt einen bedeutenden Fortschritt für die HAE-Gemeinschaft dar, da sie eine langfristige Prophylaxe für einige der jüngsten Patienten mit der Krankheit zur Verfügung stellen kann", sagte Julie Kim, President, U.S. Business Unit und U.S. Country Head bei Takeda. "Takeda ist ein engagierter Marktführer im Bereich der seltenen Krankheiten, und die heutige Zulassung unterstreicht unser Vertrauen in TAKHZYRO sowie unser Engagement, die Bedürfnisse von HAE-Patienten durch fortgesetzte Forschung, klinische Programme und die Sammlung von Daten aus der Praxis zu erfüllen."

TAKHZYRO wurde ursprünglich 2018 in den USA zur Prophylaxe von HAE-Attacken bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen.1 Das Medikament ist derzeit in mehr als 60 Ländern auf der ganzen Welt erhältlich und wird durch ein solides klinisches Entwicklungsprogramm unterstützt, das eine der größten Präventionsstudien bei HAE mit der längsten aktiven Behandlungsdauer umfasst.10,11

Über TAKHZYRO® (Lanadelumab-flyo) Injektion

TAKHZYRO ist ein vollständig humaner, monoklonaler Antikörper, der die Plasmakallikrein-Aktivität gezielt bindet und verringert. Er ist für die Prophylaxe zur Verhinderung von HAE-Attacken bei Patienten ab 2 Jahren indiziert. TAKHZYRO ist für die Selbstverabreichung durch Patienten ab 12 Jahren oder die Verabreichung durch eine Betreuungsperson mittels subkutaner Injektion der Lösung in einer Einzeldosis-Fertigspritze oder in einer Einzeldosis-Flasche vorgesehen. Der Patient oder die Betreuungsperson sollte von einer medizinischen Fachkraft geschult werden. Bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren sollte TAKHZYRO von einer medizinischen Fachkraft oder einer Pflegeperson durch subkutane Injektion der Lösung in einer Einzeldosis-Fertigspritze verabreicht werden. Die empfohlenen Dosen für die einzelnen Altersgruppen sind der vollständigen Verschreibungsinformation zu entnehmen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von TAKHZYRO bei Kindern unter 2 Jahren sind nicht bekannt.1

Sicherheitsinformationen zu TAKHZYRO für die Vereinigten Staaten

TAKHZYRO kann schwerwiegende Nebenwirkungen, einschließlich allergischer Reaktionen, hervorrufen. Rufen Sie Ihren behandelnden Arzt an oder alarmieren Sie sofort den medizinischen Notdienst, wenn eines der folgenden Symptome auftritt:

  • Keuchen
  • Atemnot
  • Engegefühl in der Brust
  • Herzrasen
  • Ohnmacht
  • Ausschlag
  • Nesselsucht

Die häufigsten Nebenwirkungen von TAKHZYRO waren Reaktionen an der Einstichstelle (Schmerzen, Rötungen und Blutergüsse), Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Hautausschlag, Schwindel, Durchfall und Muskelschmerzen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von TAKHZYRO. Für weitere Informationen fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. Sie können Nebenwirkungen an die FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

TAKHZYRO wurde bei schwangeren oder stillenden Frauen nicht untersucht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über das Risiko der Einnahme von TAKHZYRO, wenn Sie schwanger sind, eine Schwangerschaft planten, stillen oder zu stillen planen.

Bitte lesen Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen, einschließlich der Informationen für Patienten.

Über das hereditäre Angioödem

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu wiederkehrenden Anfällen von Ödemen - Schwellungen - in verschiedenen Körperregionen wie Bauch, Gesicht, Füße, Genitalien, Hände und Hals führt. Die Schwellungen können beeinträchtigend und schmerzhaft sein.5,7 Attacken, die die Atemwege blockieren, können zur Erstickung führen und sind potenziell lebensbedrohlich.7 Weltweit ist schätzungsweise 1 von 50.000 Menschen von HAE betroffen.12 Die Krankheit wird häufig nicht erkannt, nicht diagnostiziert und nicht behandelt.12

Über Takeda

Takeda ist ein globales, wertebasiertes, auf Forschung und Entwicklung ausgerichtetes, führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan, das sich der Erforschung und Bereitstellung lebensverändernder Therapien verschrieben hat, geleitet von unserer Verpflichtung gegenüber Patienten, unseren Mitarbeitern und der Umwelt. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, Seltene Genetik und Hämatologie, Neurowissenschaften und Gastroenterologie (GI), mit Fachwissen über Immun- und Entzündungskrankheiten. Überdies investieren wir gezielt in Forschung und Entwicklung für Plasmaderivate und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hoch innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen effizient zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten, synergiebetonten Forschungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer robusten, auf unterschiedlichen Modalitäten basierenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.takeda.com.

Wichtiger Hinweis

Im Sinne dieser Mitteilung bezeichnet der Begriff "Pressemitteilung" dieses Dokument, jede mündliche Präsentation, jede Frage-und-Antwort-Runde und jedes schriftliche oder mündliche Material, das von Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") im Zusammenhang mit dieser Mitteilung diskutiert oder verteilt wird. Diese Pressemitteilung (einschließlich aller mündlichen Präsentationen und aller Frage- und Antwortrunden im Zusammenhang mit dieser Pressemitteilung) stellt kein Angebot, keine Einladung oder Aufforderung zum Kauf, anderweitigen Erwerb, zur Zeichnung, zum Tausch, zum Verkauf oder zur anderweitigen Veräußerung von Wertpapieren dar und ist auch nicht Teil eines solchen Angebots oder einer solchen Aufforderung zur Stimmabgabe oder Zustimmung in irgendeiner Rechtsordnung. Durch diese Pressemitteilung werden der Öffentlichkeit keine Aktien oder andere Wertpapiere angeboten. Es werden keine Wertpapiere in den Vereinigten Staaten angeboten, es sei denn, es liegt eine Registrierung nach dem U.S. Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung oder eine Befreiung hiervon vor. Diese Pressemitteilung wird (zusammen mit allen weiteren Informationen, die dem Empfänger zur Verfügung gestellt werden) unter der Bedingung herausgegeben, dass sie vom Empfänger nur zu Informationszwecken (und nicht zur Bewertung einer Investition, eines Erwerbs, einer Veräußerung oder einer anderen Transaktion) verwendet werden darf. Jede Nichteinhaltung dieser Beschränkungen kann einen Verstoß gegen die geltenden Wertpapiergesetze darstellen. Die Unternehmen, an denen Takeda direkt und indirekt beteiligt ist, sind separate Unternehmen. In dieser Pressemitteilung wird der Einfachheit halber manchmal der Begriff "Takeda" verwendet, wenn auf Takeda und seine Tochtergesellschaften im Allgemeinen Bezug genommen wird. Ebenso werden die Worte "wir", "uns" und "unser" verwendet, um sich auf Tochtergesellschaften im Allgemeinen oder auf diejenigen zu beziehen, die für sie arbeiten. Diese Ausdrücke werden auch verwendet, wenn es nicht sinnvoll ist, das oder die einzelnen Unternehmen zu identifizieren.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung und alle Materialien, die in Verbindung mit dieser Pressemitteilung verteilt werden, können zukunftsgerichtete Aussagen, Überzeugungen oder Meinungen in Bezug auf das zukünftige Geschäft, die zukünftige Position und die Betriebsergebnisse von Takeda enthalten, einschließlich Schätzungen, Prognosen, Ziele und Pläne für Takeda. Ohne Einschränkung enthalten zukunftsgerichtete Aussagen häufig Wörter wie "zielt ab", "plant", "glaubt", "hofft", "setzt fort", "erwartet", "strebt an", "beabsichtigt", "stellt sicher", "wird", "könnte", "sollte", "würde", "könnte", "erwartet", "schätzt", "prognostiziert" oder ähnliche Ausdrücke oder deren Verneinung. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beruhen auf Annahmen über viele wichtige Faktoren, einschließlich der folgenden, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen: die wirtschaftlichen Umstände, die das globale Geschäft von Takeda umgeben, einschließlich der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen in Japan und den Vereinigten Staaten; Wettbewerbsdruck und -entwicklungen; Änderungen geltender Gesetze und Vorschriften, einschließlich globaler Gesundheitsreformen; Herausforderungen, die mit der Entwicklung neuer Produkte verbunden sind, einschließlich der Ungewissheit des klinischen Erfolgs und der Entscheidungen der Aufsichtsbehörden und des Zeitplans dafür; Ungewissheit des kommerziellen Erfolgs neuer und bestehender Produkte; Schwierigkeiten oder Verzögerungen bei der Herstellung; Schwankungen der Zinssätze und Wechselkurse; Ansprüche oder Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder Wirksamkeit von vermarkteten Produkten oder Produktkandidaten; die Auswirkungen von Gesundheitskrisen, wie der neuen Coronavirus-Pandemie, auf Takeda und seine Kunden und Lieferanten, einschließlich ausländischer Regierungen in Ländern, in denen Takeda tätig ist, oder auf andere Aspekte seines Geschäfts; der Zeitplan und die Auswirkungen der Integrationsbemühungen nach dem Zusammenschluss mit erworbenen Unternehmen; die Fähigkeit, Vermögenswerte zu veräußern, die nicht zum Kerngeschäft von Takeda gehören, und der Zeitplan einer solchen Veräußerung; und andere Faktoren, die in Takedas jüngstem Jahresbericht auf Formblatt 20-F und in den anderen Berichten von Takeda, die bei der U. S. Securities and Exchange Commission eingereicht wurden, aufgeführt sind. US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission), abrufbar auf der Website von Takeda unter: https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ oder unter www.sec.gov. Takeda ist nicht verpflichtet, die in diesem Bericht enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder andere zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich oder durch Börsenvorschriften geregelt ist. Die in der Vergangenheit erzielten Ergebnisse stellen keinen Indikator für künftige Ergebnisse dar. Die in diesem Bericht enthaltenen Ergebnisse oder Aussagen von Takeda sind zudem nicht als Schätzung, Vorhersage, Garantie oder Projektion künftiger Ergebnisse von Takeda zu verstehen.

Medizinische Informationen

Diese Pressemitteilung enthält Informationen über Produkte, die möglicherweise nicht in allen Ländern erhältlich sind oder unter anderen Markennamen, für andere Indikationen, in anderen Dosierungen oder in anderen Stärken angeboten werden. Keine der hierin enthaltenen Informationen sollte als Aufforderung, Förderung oder Werbung für verschreibungspflichtige Medikamente, einschließlich der in der Entwicklung befindlichen, angesehen werden.

Quellenangaben

  1. TAKHZYRO® (Lanadelumab-flyo) Injektion. US-amerikanische Verschreibungsinformationen.
  2. HAEGARDA® (C1-Esterase-Inhibitor subkutan [human]). US-amerikanische Verschreibungsinformationen.
  3. CINRYZE® (C1-Esterase-Inhibitor [human]). US-amerikanische Verschreibungsinformationen.
  4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K, et al. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017 Feb;72(2):300-313. doi:10.1111/all.13001.
  5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA, et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 guidelines for the management of hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Jan;9(1):132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.
  6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Clinical studies of sudden upper airway obstruction in patients with hereditary angioedema due to C1 esterase inhibitor deficiency. Arch Intern Med. 2003 May;163(10):1229-35. doi:10.1001/archinte.163.10.1229.
  7. Banerji A. Hereditary angioedema: Classification, pathogenesis, and diagnosis. Allergy Asthma Proc. 2011 Nov-Dec;32(6):403-407. doi:10.2500/aap.2011.32.3492.
  8. Banerji A, Davis KH, Brown TM, et al. Patient-reported burden of hereditary angioedema: findings from a patient survey in the United States. Ann Allergy Asthma Immunol. 2020 Jun;124(6):600-607. doi:10.1016/j.anai.2020.02.018.
  9. Maurer M, Lumry WR, Li HH, et al. Efficacy and safety of lanadelumab in pediatric patients aged 2 to <12 years with hereditary angioedema: results from the open-label, multicenter Phase 3 SPRING study. Presented July 1-3, 2022 Prague, Czech Republic at European Academy of Allergy and Clinical Immunology Hybrid Congress 2022.
  10. Takeda Pharmaceuticals. Data on File.
  11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT, et al; for HELP OLE Investigators. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: the HELP OLE Study. Allergy. 2022 Mar;77(3):979-990. doi:10.1111/all.15011.
  12. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: an update on causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2019 Jul;80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391.

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