TAIPEI, 13. Oktober 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) gab bekannt, dass die klinischen Phase-2a-Ergebnisse von AJ201 zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit) als einer der sieben Late-Breaking Abstracts (aktuelle Forschungsergebnisse) auf dem internationalen Kongress der World Muscle Society (WMS - Welt-Muskel-Gesellschaft) 2025 in Wien ausgewählt wurden. Dr. Tahseen Mozaffar, einer der Prüfärzte der Studie, stellte die Ergebnisse der Studie vor und betonte das therapeutische Potenzial von AJ201 für SBMA-Patienten.
AJ201, eine orale Suspension eines neuartigen Curcumin-Analogons - Rosolutamid - bietet eine einfache Anwendung für Patienten mit Schluckbeschwerden. Mechanistisch wirkt AJ201 über mehrere Signalwege, darunter die Aktivierung von Nrf2, die Modulation von oxidativem Stress und die Induktion von Hitzeschockproteinen, um den Abbau mutierter Proteinaggregate zu fördern. Dieser multimodale Mechanismus macht AJ201 zu einer bahnbrechenden niedermolekularen Therapie für neurodegenerative PolyQ-Erkrankungen wie SBMA. In den Phase-2a-Studien wurden bei den mit AJ201 behandelten SBMA-Patienten positive funktionelle Ergebnisse erzielt, was das Potenzial von AJ201 als erste erstklassige Therapie für SBMA seit zwei Jahrzehnten unterstreicht.
Dr. Andrew Pai präsentierte die neuesten präklinischen Forschungsergebnisse zu Rosolutamid (JM17), dem Wirkstoff von AJ201. JM17 zeigte im SBMA-Mausmodell Vorteile auf mehreren Wegen, darunter eine verbesserte mitochondriale Funktion, eine geringere Entzündung und Fibrose sowie eine verbesserte strukturelle Organisation der Muskelfasern. Die Analyse der Upstream-Regulatoren bestätigte außerdem die Hemmung von pro-inflammatorischen Mediatoren (TNF-α, IL-6, TGF-β) sowie die Aktivierung von schützenden Signalübertragungswegen. Diese Ergebnisse unterstreichen das Potenzial von JM17 als multifunktionaler therapeutischer Kandidat, der neue mechanistische Erkenntnisse für die Behandlung von SBMA liefert.
"Wir sind sehr stolz auf das Late-Breaking Abstract und die präklinische Forschungsarbeit, die auf dem WMS 2025 vorgestellt wurde und die unsere bedeutenden Fortschritte bei der Entwicklung von AJ201 zur weltweit ersten wirksamen Therapie für die Kennedy-Krankheit hervorhebt", sagte Dr. Wendy Huang, Geschäftsführerin und Vorstandsvorsitzende von AnnJi.
AJ201 hat sowohl von der amerikanischen FDA als auch von der EMA den Orphan Drug Designation Status erhalten. AnnJi hat außerdem ein solides globales Patentportfolio aufgebaut und sich eine starke Marktexklusivität für AJ201 gesichert. Mit Blick auf die Zukunft treibt AnnJi die klinische Entwicklung von AJ201 in Phase 2/3 und globale Lizenzpartnerschaften weiter voran, mit dem Ziel, Patienten weltweit neue Hoffnung zu geben und AJ201 als bahnbrechenden Erfolg für Taiwans neue Arzneimittelindustrie auf der internationalen Bühne zu etablieren.
Informationen zur Kennedy-Krankheit (SBMA)
Die Kennedy-Krankheit, auch bekannt als spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA), ist eine seltene und schwerwiegende vererbte neuromuskuläre Degenerationskrankheit. Sie ist gekennzeichnet durch eine fortschreitende Degeneration der unteren motorischen Neuronen im Rückenmark, im Hirnstamm und in der Skelettmuskulatur. Die Krankheit betrifft in erster Linie Männer im Alter zwischen 30 und 40 Jahren, die Prävalenz wird auf 1 von 40 000 geschätzt. Mit fortschreitender Erkrankung - typischerweise um das 50. Lebensjahr - entwickeln Patienten häufig Schwierigkeiten beim Kauen sowie beim Schlucken und letztlich wird wiederkehrende Aspirationspneumonie zu einer häufigen Todesursache. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für SBMA.
Informationen zu AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co. Ltd. (TWSE: 7754) ist ein Unternehmen, das in der klinischen Phase der Arzneimittelentwicklung tätig ist und sich auf die Entwicklung innovativer kleiner Moleküle (NCEs) konzentriert. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in den Bereichen Neurologie, Dermatologie sowie entzündliche Immunkrankheiten, einschließlich seltener Krankheiten wie der Kennedy-Krankheit (SBMA) und der idiopathischen Lungenfibrose (IPF), zu decken.
AnnJi setzt sich für die Entwicklung innovativer Therapien ein, welche die Lebensqualität von Patienten mit vernachlässigten chronischen Krankheiten verbessern. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hochwertiger, differenzierter sowie innovativer Arzneimittelkandidaten und arbeiten mit Pharmapartnern in der ganzen Welt zusammen. Nach Erreichen des Wirksamkeitsnachweises in klinischen Studien der Phase II beabsichtigen wir, unsere Produkte für die weitere gemeinsame Entwicklung und Vermarktung zu lizenzieren, mit dem Ziel, sie auf die globalen Märkte zu bringen und ein nachhaltiges Wachstum für das Unternehmen zu fördern.
Kontakt:
Anne Yu; anne.yu@ajpharm.com
Sylvia Lin; sylvia.lin@ajpharm.com
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